Vetor veículo que transporta algo, neste caso um ácido nucleico.
Assim, murganhos( Mus musculus) foram divididos em dois grupos: 1 – grupo controlo( não tratado), em que foram administrados no cérebro vetores que expressam a proteína mutante( ataxina-2 para SCA2 ou ataxina-3 para a SCA3 / MJD); 2 – grupo tratado, em que foram administrados os vetores que expressam a proteína mutante e a proteína G3BP1. Os animais foram sacrificados às quatro e doze semanas após a injeção( SCA3 / MJD e SCA2, respetivamente), onde se verificou a formação de agregados em estudos prévios( Fig. 2A)( 4,5). A análise do tecido dos animais( Fig. 2A) demonstrou um menor número de agregados de proteína mutante no grupo tratado. Além disso, os resultados indicaram que o grupo de animais tratados possuía uma menor perda de marcador neuronal. Deste modo, a expressão da proteína G3BP1 parece constituir um alvo terapêutico promissor para as doenças em causa.
Figura 1.( A) Desenho experimental das experiências realizadas com murganhos. Os murganhos foram
divididos em 2 grupos, dos quais a um foi administrado o gene da ataxina mutante e ao outro foi administrado os genes da ataxina mutante e do G3BP1. Os animais SCA3 / MJD e SCA2 foram sacrificados às 4 e 12 semanas após a injeção viral, respetivamente. No momento da eutanásia, os cérebros dos animais foram recolhidos para análises posteriores.( B) Desenho experimental da análise da função motora e do tecido cerebral dos murganhos transgénicos SCA3. Os murganhos transgénicos SCA3 foram submetidos a testes de avaliação motora de 3 em 3 semanas. Os testes consistiram: no rotarod, que avalia o equilíbrio e a resistência; na natação e na análise das pegadas, que avaliam a coordenação motora. Nove semanas após a injeção, os animais foram eutanasiado para recolher os seus cérebros. Os cérebros foram analisados para avaliar a quantidade de agregados da proteína mutante e a morte neuronal.
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