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REVISTA INFÓRMATE - ACTIVIDADES
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Trametinib
Seguridad y aceptabilidad en pacientes pediátricos con NF1
Experiencia basada en una serie de casos
MÉTODOS
Descripción de los efectos secundarios, la seguridad y la aceptabilidad del tratamiento
en una serie de casos de 25 pacientes pediátricos con neurofibromatosis tipo 1.
Estos pacientes se incluyeron en el programa de uso compasivo de trametinib para
pacientes pediátricos de Novartis.
Novartis proporcionó el polvo de trametinib para la preparación de la suspensión oral
(0,05 mg / ml para 90 ml de suspensión) en embotellado de vidrio esmerilado.
Las indicaciones de tratamiento fueron neurofibromas plexiformes no resecables en
24 pacientes (6 de ellos también con un glioma de la vía óptica) y 7 pacientes con solo
gliomas de la vía óptica (3/7 con también un glioma del tronco cerebral sintomático).
Los efectos secundarios y los datos de seguridad se recopilaron mediante un estudio
retrospectivo que revisó a fondo las historias clínicas de cada paciente y verificó esta
información a través de una entrevista con los cuidadores. La información sobre
la aceptabilidad (incluida la reconstitución del jarabe, la palatabilidad, el sabor y la
administración) también se evaluó durante las entrevistas.
Los efectos secundarios se evaluaron e informaron de acuerdo con las definiciones del Criterio de Terminología Común de
Eventos Adversos (CTCAE v4.03, 2010) del Instituto Nacional del Cáncer.
RESULTADOS
31 pacientes (edades: 21 meses-17 años, edad promedio 8 años, 15 niños) fueron tratados desde septiembre de 2015 hasta
la actualidad, con al menos 3 meses de duración del tratamiento.
Los efectos secundarios más frecuentes reportados fueron toxicidad cutánea, enfermedad gastrointestinal y epistaxis. Cabe
destacar 5 fracturas óseas.
La gran mayoría de los efectos secundarios informados fueron de grado 1 y 2 de la escala CTCAE y se resolvieron y se
manejaron bien con tratamientos de apoyo.
En 2 pacientes fue necesario interrumpir de forma permanente el tratamiento (ambas toxicidades para la piel de grado 3),
El tratamiento fue aceptado satisfactoriamente en casi todos los pacientes.
CONCLUSIONES
El polvo de trametinib para suspensión oral fue aceptado y tolerado satisfactoriamente. La mayoría de los efectos
secundarios informados fueron leves y respondieron a tratamientos de apoyo.
La seguridad y la eficacia deben ser validadas por ensayos clínicos.
Consideramos importante y necesario registrar los efectos secundarios de las terapias dirigidas debido a la falta de
conocimiento de los posibles efectos secundarios a largo plazo.
Drs.: Hector Salvador, Ignacio Muñoz-Seca, Joan Vinent, Ariadna Comes, Carolina Prat, Asunción Vicente.
Oncología pediátrica, Farmacia, Dermatología, Sant Joan de Déu, Esplugues de Llobregat (Barcelona), España.