Volume 3 Número 1 Julho 2021
Os efeitos da cordicepina na doença de Machado-Joseph : uma terapia possível ?
Autores Rebekah Koppenol , André Conceição , Adriana Marcelo e Clévio Nóbrega
Afiliações Centro de Investigação em Ciências Biomédicas ( CBMR ), UAlg Faculdade de Medicina e Ciências Biomédicas ( FMCB ), UAlg
Revisão Escola : Colégio Internacional de Vilamoura Alunos : Cíntia Dourado , Maria Freitas e Sofia Carvalho
Sumário — A doença de Machado-Joseph ( DMJ ) é uma doença neurodegenerativa causada pela repetição anormal de três nucleótidos , citosina-adenina-guanina ( CAG ), na região codificante do gene ATXN3 , responsável pela doença . Atualmente , não existem terapias com capacidade de atrasar ou parar a progressão da doença . Recentemente demonstrámos que a redução da expressão da ataxina-3 mutante conduz à mitigação do fenótipo relacionado com a DMJ . Neste estudo , investigamos um inibidor farmacológico da tradução , a cordicepina . Verificámos que o tratamento com cordicepina reduz significativamente ( i ) os níveis de ataxina-3 mutante , ( ii ) as anomalias neuropatológicas , e ( iii ) as deficiências motoras , em modelos pré-clinicos da doença . A nossa hipótese propõe que o efeito da cordicepina promova uma redução nos níveis globais de tradução e uma ativação significativa da autofagia . Em suma , este estudo sugere que a cordicepina poderá constituir uma abordagem terapêutica eficiente e segura para a DMJ .
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