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Bärbel Zschau , Leserin
Neue Lösungen finden
Eine kausale Behandlung für Kinder mit seltenen Stoffwechselerkrankungen gibt es oft nicht , der gesundheitliche Verfall lässt sich , wenn überhaupt ,
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nur zeitlich verzögern . Die Eltern tragen geduldig und mit viel Liebe diese Last . Über die Krankenkasse erhalten sie Hilfsmittel für Pflege und Mobilität . Eine Fördereinrichtung hilft mit Physio- und Ergotherapie . Am Ende bleibt der Wunsch , dass seltene Erkrankungen kausal behandelt werden können . |
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BOOSTER FÜR DIE FORSCHUNG So viele Medikamente erhalten jährlich in der EU den Orphan-Drug-Status
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Das Team von LOUDRARE e . V .
Wie ich und du
DIES IST EINE GESPONSERTE ANTWORT , ALSO EINE ANZEIGE
Menschen mit einer seltenen Erkrankung erkennt man daran , dass sie genau so sind # wiedu . # wiedu ist eine von jungen Betroffenen entwickelte Kampagne . Ziel von # wiedu ist es , mit entsprechender Lautstärke und Reichweite auf die Situation von Menschen mit seltenen Erkrankungen aufmerksam zu machen und die gesellschaftliche Akzeptanz zu erhöhen . Dazu werden Maßnahmen wie digitale Plakate in Bahnhöfen und in U-Bahn-Stationen an über 600 Standorten in Deutschland , Veranstaltungen sowie eigene
Social-Media-Kanäle und die Website www . rare-wiedu . de umgesetzt , inklusive der Möglichkeit , Betroffene in deren Alltag zu begleiten oder sich in Form einer Mitmachaktion zu solidarisieren . # wiedu ist Teil der internationalen EURORDIS Rare-Disease-Day- Kampagne . Das Besondere an # wiedu ist , dass die Aktion eine der größten Awareness-Kampagnen für seltene Erkrankungen bisher ist , von Betroffenen entwickelt wurde und junge Betroffene gemeinsam mit Patientenorganisationen , Pharmaunternehmen sowie Agenturen an einer großen Aktion arbeiten . Hinter # wiedu steht der LOUDRARE e . V . LOUDRARE ist laut für seltene Erkrankungen – mehr Aufmerksamkeit , frühe Diagnose , gute Aufklärung , Zugang zu Informationen und Therapien , keine Stigmatisierung oder Diskriminierung . Damit selten irgendwann ganz normal ist . # wiedu wird durch Sponsoren aus der pharmazeutischen Industrie sowie von weiteren Akteuren aus dem Umfeld der seltenen Erkrankungen unterstützt .
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Heiko Mertens , Leser
Nie aufgeben
Es ist paradox : In der Masse sind viele Menschen von seltenen Erkrankungen betroffen , von einer einzelnen dieser Erkrankungen aber nur wenige . Ich finde es bewundernswert , dass es Ärzte gibt , die eine Art siebten Sinn für Krankheiten entwickelt haben , die schwer zu diagnostizieren sind , und die nicht aufgeben , bis sie Antworten haben .
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Ab 2000 : gemäß EU-Orphan-Drug-Verordnung ; 1996-1999 : wäre für Orhan-Drug-Status qualifiziert gewesen
Ihr Name , Leserin
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Quelle : vfa
Was ist Ihre Meinung ?
Schreiben Sie uns , was Sie zu den kommenden Fragen auf der letzten Seite denken – vielleicht erscheinen Sie dann im nächsten Heft .
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FRÜHE 1970ER JAHRE
Erste FVIII und FIX- Konzentrate aus Plasma werden verfügbar *, 1
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1997 Zulassung des ersten rekombinanten FIX-
Ersatzpräparates *, 2
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1999 Erste Gentherapie in der Hämophilie *, 3
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SEIT 2017 Laufende klinische Zulassungsstudien udien zur Gentherapie bei
Hämophilie *, 4
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2022
Erste Zulassung einer Gentherapie für die Hämophilie 5 *
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DIE WISSENSCHAFT DER GENTHERAPIE BEI HÄMOPHILIE HAT SICH SCHRITT FÜR SCHRITT WEITERENTWICKELT
Erfahren Sie mehr über den wissenschaftlichen Fortschritt in der Gentherapie unter HaemEvolution . de
* Meilensteine der wissenschaftlichen Community , die nicht spezifisch für die Hämophilie-Forschungs- und Entwicklungsprogramme von CSL Behring sind .
1
Morfini M . The history of clotting factor concentrates pharmacokinetics . J Clin Med . 2017 ; 6,35 .
2
BeneFIX ® -Fachinformation Stand 09 / 2020 .
3
Kay MA et al . Evidence for gene transfer and expression of factor IX in haemophilia B patients treated with an AAV vector . Nat Genet . 2000 ; 24 ( 3 ): 257 – 61 .
4 https :// www . clinicaltrials . gov ( NCT03370913 , NCT03392974 , NCT03587116 , NCT03876301 , NCT03569891 , NCT03587116 ). Letzter Zugriff April 2022 .
5 . https :// www . pei . de / DE / newsroom / hp-meldungen / 2022 / 220624-gentherapeutikum-haemophilie-a-roctavian-zulassungsempfehlung . html Letzter Zugriff Januar 2023
AZ HaemEvolution 241x162 mm . indd 1 09.02.2023 10:27:20