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Se trataba de probar drogas capaces de abrir la cromatina ( forma en la que se presenta el ADN en el núcleo celular ), de volverla más laxa . Escogieron el ácido valproico , que ya se empleaba para tratar a pacientes con epilepsia , para funcionar como potenciador y mejorar la performance de Spinraza . Como las pruebas en cultivo fueron positivas , el próximo paso fue probar Spinraza junto al ácido valproico en ratones .
De esta manera , Marasco viajó a Estados Unidos : “ Utilizamos ratoncitos que representan un modelo de la enfermedad : están modificados genéticamente , de manera que nacen y se mueren a los siete días .
Cualquier tratamiento que le hagas y le alargue la vida , es fácil de mensurar ”. Al mes , los resultados fueron contundentes : aquellos ratones que recibían Spinraza más la droga que proponían los investigadores argentinos como potenciador sobrevivían más , engordaban más rápido y tenían mejor función neuromuscular .
“ La enfermedad es muy agresiva . Normalmente , el 50 por ciento de los humanos fallece antes de los dos años de vida . En los experimentos , a los ratones les pasa lo mismo : cuando tienen AME , si no los tratás , a los siete días fallecen . Al darle Spinraza tenían una sobrevida de 60 días , pero cuando le dábamos también ácido valproico se extendía un mes más , es decir , 90 días ”, explica Marasco . Asimismo , comprobaron que en aquellos órganos en que Spinraza no tiene un efecto tan fuerte , administrarlo con valproico puede mejorar la situación .
“ Un dato elocuente es que si bien Spinraza mejora la situación , también tiene un efecto sobre la cromatina que la vuelve más compacta , lo cual va en contra del objetivo general . El ácido valproico que nosotros probamos , además , mitiga el efecto negativo del Spinraza y suma sus efectos positivos . Si la topología de la cromatina está más relajada , todo funciona mejor ”, apunta Kornblihtt sobre otra de las ventajas que presenta el hallazgo . En el corto plazo , los científicos argentinos esperan que los experimentos realizados en células de cultivo y en roedores puedan continuar en ensayos clínicos con humanos .
Mientras tanto , el equipo ha presentado una solicitud internacional de patente desde la oficina de transferencia tecnológica del Conicet que trabaja en acuerdo con la de la Facultad de Ciencias Exactas y Naturales de la UBA .
Ciencia que impacta En Estados Unidos , cada inyección de Spinraza cuesta 125 mil dólares y se administran tres al año . Argentina , por su parte , realizó un acuerdo Biogen para que ese importe baje a 45 mil dólares y lo cubran las prepagas . Asimismo el Estado corre con el gasto para aquellas personas que no tienen cobertura .
FAME fue la organización que impulsó la investigación difundida en Cell y financió , con mucho esfuerzo , parte del trabajo . La sociedad llamó y la ciencia respondió : “ FAME inició en 2003 y para nosotros es un avance muy importante , un sueño . Queríamos que en Argentina también se investigue la AME y sabíamos el rol que tiene la ciencia básica en impulsar avances que luego se transforman en terapia . Por eso , hace seis años fuimos al laboratorio de Kornblihtt ”, relata Sánchez . Y completa entusiasmada : “ Si se pudiera probar en humanos el aporte del equipo de Alberto sería espectacular . Mejorar las terapias que ya están disponibles permitiría que más miembros de nuestra comunidad puedan acceder a mejores resultados ”.
Fuente : Pablo Esteban
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