Una de cada 40 mil personas aproximadamente padece hemofilia B , una enfermedad que afecta más a los hombres ya que muchas mujeres son asintomáticas .
La hemofilia , que se divide en los tipos A y B , es causada por un error en el código genético que provoca que el individuo no produzca las proteínas esenciales para la coagulación de la sangre , lo que puede ocasionar hemorragias letales .
La nueva terapia consiste en un virus diseñado en laboratorio que porta un gen para producir el factor IX de la coagulación .
Dos estudios con 57 pacientes adultos de hemofilia B de moderada-grave a grave demostraron la efectividad de Hemgenix , que se inocula una sola vez para combatir la enfermedad .
DATOS IMPORTANTES Hemgenix es más caro que otros fármacos monodosis de terapia génica altamente cotizados como Zynteglo ( 2.8 millones de dólares ) y Zolgensma ( 2.1 millones de dólares ), que sirven para tratar la beta-talasemia mayor y la atrofia muscular espinal infantil respectivamente .
HealthExperts . ENERO 2023 31