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Spinraza, el invento de un uruguayo que reunió a las familias y agitó los juzgados
Así nació la agrupación Familias con Atrofia Muscular Espinal
(FAME) Uruguay, que está integrada por los núcleos familiares de
En 2014 se presentó el proyecto de creación del Crenadecer, que brinda asistencia gratuita a las 35 personas afectadas que quieren acceder sin costo al Spin-
cerca de 2.500 personas afectadas por enfermedades raras. Allí los profesionales los asisten raza.
para prevenir, diagnosticar, tratar y rehabilitar sus males, y a su vez ellos reciben equipamien-
tos para poder transitar la enfermedad de mejor manera. Sin embargo, hasta 2016 las familias Los familiares emprendieron en 2016 un camino que aún hoy tran-
de los uruguayos afectados por AME —en su mayoría niños— debían lidiar solos con el pa- sitan. Primero se juntaron con representantes de Biogen, el labo-
decimiento. En poco más de diez años, Correa solo había conocido cinco casos más. ratorio que comercializa el fármaco en la región. Ellos accedieron a
vender cada dosis a US$ 105 mil, en vez de a su verdadero precio:
Ese año, eso estaba a punto de cambiar: a miles de kilómetros del barrio Bella Italia, donde
US$ 125 mil.
vivía la familia, un uruguayo hacía historia. Adrián Krainer era un científico desconocido hasta
entonces. En 1977 se había mudado a Estados Unidos para profundizar en sus estudios sobre Golpearon puertas de diputados, senadores, acudieron a las comisiones de salud del Parla-
bioquímica en la Universidad de Columbia. Más adelante empezó a trabajar en el prestigioso mento; contaron su caso a las autoridades del MSP, del BPS y de ASSE (Administración de
laboratorio Cold Spring Harbor, donde descubrió cómo corregir el defecto genético que hace los Servicios de Salud del Estado). Incluso se reunieron con el entonces vicepresidente, Raúl
que las neuronas encargadas del movimiento no cumplan su función como corresponde en los Sendic. Pronto obtuvieron la primera victoria: el MSP autorizó el registro del medicamento de
pacientes con AME. forma acelerada.
A partir de este hallazgo desarrolló el fármaco Nusinersen —comercializado como Spinraza— A pesar de ello, para quienes no pudieran pagarlo el acceso siguió estando restringido. “Es
que rápidamente recibió la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de caro, sí, pero es de alto beneficio. Un chiquito como Santi, que usa respirador, empieza a tener
Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés). El medicamento no cura la enfermedad, pero movimiento, cosa que antes era imposible. Para los que no tienen respirador, el beneficio es
permite frenar su avance, por lo que se debe aplicar cuanto antes. Para asegurar sus efectos, impresionante: de no poder levantar las manos, pasan a poder pasarse un peine o comer con
el paciente debe recibirlo de por vida. En el primer año debe recibir seis dosis, y en adelante tenedor”, argumentó Correa, quien recalcó que en los últimos tres años varios niños murieron
otras tres al año. esperando el fármaco.
Correa conoció a Krainer en Buenos Aires, en otro de los tantos congresos sobre AME. El A raíz de esto, uno a uno, los pacientes empezaron a reclamar el fármaco por la vía judicial,
científico le adelantó el rumbo de su investigación y él no dudó: debía encontrar la forma de con el asesoramiento del Consultorio Jurídico de la UdelaR.
asegurarse de que Santiago pudiera acceder al medicamento. Sin embargo, en Uruguay aún
no estaba registrado y —por su alto costo y pocos potenciales beneficiaros— era poco prob- Cinco casos fueron llevados a la Justicia desde noviembre de 2018. En todos los juicios el
able que fuera incluido en el Formulario Terapéutico de Medicamentos (FTM), el listado de MSP y el BPS fueron condenados a pagar el Spinraza para los pacientes en primera instancia,
fármacos que todos los prestadores de salud están obligados a ofrecer a los usuarios. aunque los organismos apelaron el fallo, explicó Ceretta a El Observador. La Justicia ratificó el
fallo en dos de esos casos, y los otros tres pacientes están esperando por el pronunciamiento
de los magistrados.
El Observatorio Uruguayo | junio 2019
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