+3 Magazin September 2021 - Page 25

UNHEILBARES HEILBAR MACHEN

Das Unternehmen Orchard Therapeutics hat eine große Vision : mithilfe von Gentherapie seltene Krankheiten heilen .

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Nicolas Koebel , Geschäftsführer Orchard Therapeutics Mittel- und Nordeuropa
Mehr Infos unter : orchard-tx . eu
Obwohl ich kein Wissenschaftler bin , habe ich mich schon sehr früh für seltene Krankheiten interessiert . Da es in diesen Bereichen leider oft keine wirksamen Therapien gibt , hatte ich das Gefühl , etwas wirklich Sinnvolles mit meinem Wirtschaftsstudium zu tun , wenn ich mich auch beruflich mit seltenen Krankheiten beschäftige . Nachdem ich zehn Jahre lang für ein Londoner Pharmaunternehmen gearbeitet hatte , wurde ich Orchard Therapeutics erster Mitarbeiter und half , das Unternehmen mit aufzubauen – schon damals mit der Vision , bislang unheilbare Erbkrankheiten durch Gentherapie behandeln zu können . autologen Gentherapie ist ein komplexer Vorgang , und nur gemeinsam können wir die Ergebnisse für Menschen mit seltenen Erbkrankheiten verbessern .
Unser Fokus : die metachromatische Leukodystrophie
Eine Krankheit , die wir heute behandeln können , ist die Metachromatische Leukodystrophie , kurz MLD – vorausgesetzt , unsere Gentherapie wird symptomfrei oder nur bei sehr geringen Symptomen begonnen . Diese Krankheit ist sehr selten – etwa ein bis drei Neugeborene sind jährlich in Deutschland davon betroffen . Sie zeigt sich durch einen fortschreitenden Verlust der motorischen und kognitiven Funktionen . Die MLD ist eine genetische , lebensbedrohliche und bis heute unheilbare Krankheit . Bei den frühen Formen der MLD gab es vor der Zulassung der Gentherapie keine generell wirksame Behandlung . Mit Forschern haben wir eng bei der Entwicklung einer Gentherapie für Patienten mit MLD zusammengearbeitet . Der erste Patient wurde bereits 2010 mit unserer Gentherapie behandelt . Auch bei der Gentherapie gegen MLD werden dem Patienten in einem von Orchard Therapeutics qualifizierten Krankenhaus eigene Blutstammzellen entnommen und diese anschließend durch unseren Herstellungspartner , die AGC Biologics , modifiziert . Die genetisch modifizierten Zellen werden dem Patienten dann in einer einmaligen Behandlung wieder injiziert .
Unser Erfolg : die Zulassung in der EU
Zehn Jahre später , im Dezember 2020 , wurde unsere Gentherapie für Betroffene von frühen Formen der MLD von der Europäischen Arzneimittelagentur ( EMA ) zugelassen . Wir steht nun kurz davor , diese Therapie geeigneten Patienten in Deutschland bereitzustellen , während wir weiterhin daran arbeiten , die Verfügbarkeit auf ganz Europa auszuweiten . Aktuell bereiten wir uns auf die Preisverhandlungen mit dem Spitzenverband der Krankenkassen vor .
Unsere Zukunft : die Gentherapie weiterentwickeln
In den nächsten Jahren wollen wir autologe Stammzell-Gentherapien auch für andere seltene Krankheiten weiterentwickeln und versuchen , durch Partnerschaften mit darauf spezialisierten Kliniken in die Anwendung zu bringen . Neben der MLD treiben wir auch mehrere weitere Prüfprogramme zur Behandlung schwerer neurodegenerativer und immunologischer Erkrankungen voran , darunter Mukopolysaccharidose ( MPS ) Typ I Hurler-Syndrom , MPS-IIIA , MPS-IIIB und Wiskott- Aldrich-Syndrom . Längerfristig sehen wir auch die Möglichkeit , die autologe Gentherapie bei anderen schweren , aber weniger seltenen Krankheiten anzuwenden , wie etwa der Frontotemporalen Demenz oder auch Morbus Crohn – die entsprechenden Forschungsprogramme laufen bereits .
Unsere Technologie : die autologe Gentherapie
An genau dieser Vision haben Wissenschaftler auf beiden Seiten des Atlantiks jahrzehntelang gearbeitet und konnten erste Erfolge bereits in den 1990er- Jahren verbuchen . Orchard baut auf den Erfahrungen dieser Forschung im Bereich der Gentherapie auf , um potenzielle Heilmittel für seltene und oft tödliche Krankheiten zu entwickeln .
Wir verfolgen den Ansatz einer sogenannten Exvivo-Stammzell-Gentherapie . Bei dieser Form der Gentherapie werden dem Patienten Zellen entnommen , im Labor kultiviert , genetisches Material eingebracht und dann die genetisch veränderten Zellen wieder in den Organismus zurückgegeben . Indem wir dem Patienten diese genkorrigierten Stammzellen zurückführen , wollen wir genetische Störungen mit einer einzigen Behandlung dauerhaft korrigieren . Unser Ansatz wird durch klinische Studiendaten mit einer Nachbeobachtungszeit von mehr als zehn Jahren bei den am frühesten behandelten Patienten unterstützt .
Unser Ansatz : Partnerschaften aufbauen
Bei unseren Gentherapien handelt es sich um maßgeschneiderte , hochwertige und hochpreisige Therapien , die aus den Blutstammzellen des Patienten individuell hergestellt werden . Um die Erforschung der autologen Gentherapie voranzutreiben und unsere Therapien auch in spezialisierten Kliniken in Deutschland anbieten zu können , arbeiten wir eng mit Ärzten und anderen Vertretern des Gesundheitswesens zusammen . Diese Partnerschaften sind sehr wichtig , denn die Behandlung mit einer
Schritt 2 Die Stammzellen werden ausgewählt und gereinigt

Autologe Gentherapie auf einen Blick

Schritt 1 Blutstammzellen werden dem Patienten entnommen
Gen in der korrigierten Blutstammzelle
Schritt 3 Eine funktionierende Kopie des Gens wird in die Zellen eingefügt
Zelle mit fehlerhaftem Gen
Schritt 4 Der Patient wird konditioniert , um die Behandlung zu erhalten
Schritt 5 Die genkorrigierten Zellen werden zurück in den Patienten infundiert